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27. November 2020 Sie sind nicht eingeloggt
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CHMP empfiehlt Zulassung von zwei neuen Gentherapien — Rolling Review für COVID-19-Vakzine von BioNTech und Pfizer beginnt

Der CHMP hat auf seiner Oktober-Sitzung Zulassungsempfehlungen für gleich zwei Gentherapien ausgesprochen: Libmeldy von Orchard für Patienten mit der spätinfantilen und juvenilen Form der Metachromatischen Leukodystrophie (MLD) sowie Oxlumo (Lumasiran/Alnylam) für Patienten mit Primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Insgesamt gab der Ausschuss Positive Opinions für neun neue Arzneimittel und ein Generikum ab.

Die Voten im Einzelnen:
Libmeldy von Orchard und dem San Raffaele Telethon Institute ist vorgesehen für Kinder mit der spätinfantilen und juvenilen Form der Metachromatischen Leukodystrophie (MLD). Damit gibt es erstmals eine Therapieoption für diese seltenen letale neurodegenerative Stoffwechsel-Erkrankung. Verantwortlich für die Erkrankung ist ein Defekt im Gen für die Arylsulfatase A. Die Gentherapie besteht aus autologen CD34+- hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen, die so modifiziert wurden, dass sie für das Arylsulfatase A-Gen kodieren.

Tecartus von Gilead (Kite) ist eine CAR-T-Zell-Therapie mit Autologen Anti-CD19-transduzierten CD3+ Zellen zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom.

Mit Oxlumo (Lumasiran/Alnylam) soll, nach dem Votum des Ausschusses, erstmals eine Arzneimitteltherapie für Patienten mit der seltenen Krankheit Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zugelassen werden. Oxlumo ist ein gegen die Glykolat-Oxidase gerichtetes RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutikum.

Für Erwachsenen mit einer HIV-1-Infektion und einer Viruslast von weniger als 50 Kopien/ml soll es künftig eine Erhaltungstherapie geben, die nur einmal im Monat oder alle zwei Monate angewendet werden muss. Die Kombinationsbehandlung besteht aus den Virustatika Vocabria (Cabotegravir/ViiV Healthcare) und Rekambys (Rilpivirin/Janssen), jeweils als injizierbare Suspension mit verlängerter Freisetzung.

Außerdem gab der CHMP eine Positive Opinion ab für die Zulassung von Vocabria Tabletten, die in Kombination mit Edurant (Rilpivirin Tabletten) als orale Lead-in-Therapie vor Beginn der Langzeittherapie vorgesehen sind.


Außerdem empfahl der CHMP die Zulassung von:
Palforzia, die orale Immuntherapie mit einem Pulver aus Arachis hypogaea-(Erdnuss)-Allergenen von Aimmune, zur Desensibilisierung gegen Erdnussallergie;
die fixe Triple-Kombination Trixeo Aerosphere (Budesonid, Glycopyrronium, Formoterol) von AstraZeneca zur Erhaltungstherapie von Erwachsenen mit COPD;
Fintepla (Fenfluramin/Zogenix zur Behandlung von Anfällen bei Patienten mit Dravet-Syndrom;
Leqvio (Inclisiran) von Novartis und Alnylam: Der PCSK9-Hemmer ist vorgesehen für Erwachsene mit primärer Hypercholesterinämie und gemischter Dyslipidämie;
Das Generikum Lenalidomid Mylan zur Behandlung von Patienten mit Multiplem Myelom und Follikulärem Lymphom.

Arzneimittel-Behörden fordern Untersuchung von Metformin-Arzneimitteln auf Nitrosamine
Wie die EMA mitteilt, werden die europäische Arzneimittelbehörde EMA und die zuständigen nationalen Behörden in der EU alle Zulassungsinhaber Metformin-haltiger Arzneimittel kontaktieren und diese auffordern, alle Metformin-haltigen Fertigarzneimittel vor ihrer Marktfreigabe auf das Vorhandensein von Nitrosaminen zu testen. Dies sei eine vorbeugende Maßnahme, um die Sicherheit der Patienten zu gewährleisten, während die noch laufenden Untersuchungen zu diesen Arzneimitteln abgeschlossen werden.

EMA beginnt Rolling Review für experimentelle COVID-19-Vakzine von BioNTech und Pfizer
Unterdessen hat der CHMP laut einer EMA-Mitteilung vom 06.10.20 mit der Rolling Review der COVID-19-Vakzine BNT162b2 von BioNTech und Pfizer begonnen. Dabei handelt es sich um einen RNA-Impfstoff (modRNA), der für ein SARS-CoV-2-Spike-Glykoprotein codiert. Damit befinden sich jetzt zwei experimentelle Vakzinen gegen SARS-CoV-2 in einer Rolling Review. Wenige Tage zuvor hatte die EMA den Beginn des Verfahrens für „COVID-19 Vaccine AstraZeneca" bekanntgegeben. Bei einer Rolling Review bewertet der CHMP die Daten, so wie sie aus laufenden Studien verfügbar werden, bevor der Ausschuss entscheidet, dass das Datenpaket komplett ist und dass der Hersteller einen formellen Zulassungsantrag einreichen sollte.

MAA19, 19.10.2020
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